CHMP recomienda CMA para la terapia de Kaftrio CF de Vertex

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El Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos ha recomendado otorgar una autorización de comercialización condicional en toda la UE para la terapia triple de Vertex Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor) en combinación con Kalydeco (ivacaftor) para pacientes con fibrosis quística de 12 años en adelante una mutación F508del y una mutación de función mínima o dos mutaciones F508del en el gen CFTR (regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística). Esta opinión surgió de los resultados de los ensayos clínicos de fase III AURORA F / MF (NCT03525444) y AURORA F / F (NCT03525548) donde la combinación triple mejoró significativamente la función pulmonar y redujo las exacerbaciones pulmonares en tales pacientes con FQ. Kaftrio ya está aprobado y comercializado en los Estados Unidos con el nombre de Trikafta, y esta opinión del CHMP irá a la CE para una decisión final. Marcus A. Mall, MD, profesor del Centro Médico de la Universidad Charité de Berlín, dijo: “Los datos clínicos para ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor plus ivacaftor en personas con FQ de 12 años de edad y mayores con un genotipo F / F o F / MF no tienen precedentes . Además de las mejoras en la función pulmonar, los datos han mostrado mejoras en múltiples medidas de resultado importantes, incluida la calidad de vida. Tanto las comunidades clínicas como de pacientes están entusiasmadas de que más personas con FQ puedan beneficiarse de los moduladores de CFTR ". Carmen Bozic, MD, vicepresidenta ejecutiva de desarrollo de medicamentos globales y asuntos médicos, y directora médica de Vertex Pharmaceuticals, dijo:" Nosotros Estamos encantados de haber recibido esta opinión positiva del CHMP. Si se aprueba, este sería el primer modulador CFTR para personas con una mutación F508del y una mutación de función mínima y brindaría un beneficio adicional a las personas con dos mutaciones F508del. Este hito nos acerca un paso más a la entrega de este innovador medicamento para la FQ a aquellos que están esperando, y hacia nuestro objetivo final de proporcionar una opción terapéutica para cada persona con esta enfermedad rara y devastadora ”.

“Si se aprueba, este sería el primer modulador CFTR para personas con una mutación F508del y una mutación de función mínima y brindaría un beneficio adicional a las personas con dos mutaciones F508del“
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