Posible forma inhalable de terapia génica para enfermedades pulmonares desarrollada.

Service Engineering

Los investigadores del Instituto Koch para la Investigación Integrada del Cáncer y el Instituto de Ingeniería Médica y Ciencia han desarrollado una forma inhalable de ARN mensajero que tiene el potencial de ser administrada directamente a los pulmones para tratar la fibrosis quística y otras enfermedades pulmonares. En la terapia genética, el ARNm se usa a menudo para tratar de hacer que las células produzcan proteínas terapéuticas, y los investigadores utilizaron un tipo de polímero biodegradable y cargado positivamente llamado poli (beta amino ésteres) para tratar de estabilizar el ARN de modo que pueda inhalarse. Al igual que las drogas asmáticas se inhalan. La técnica se probó encapsulando un tramo de ARNm que codificaba una proteína fluorescente llamada luciferasa y observando si podía expresarse en los pulmones de los ratones. Los investigadores sintetizaron partículas esféricas de 150 nm de diámetro de los ésteres de administración y el ARNm experimental, y las suspendieron en gotas líquidas que administraron a los ratones en forma de niebla a través de un nebulizador. La luciferasa se produjo dentro de los pulmones de los ratones en 24 horas y disminuyó con el tiempo, pero las dosis repetidas mantuvieron el nivel estable. También lograron liofilizar las nanopartículas en un polvo que podría administrarse a través de un inhalador en lugar del nebulizador utilizado en su experimento. Se inició en los EE. UU. Un ensayo clínico en etapa temprana de ARNm inhalable para la fibrosis quística.

“Posible forma inhalable de terapia génica para enfermedades pulmonares desarrollada.“
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